“La Fibrosis quística es una enfermedad hereditaria, en donde ambos padres tienen que ser portadores de un gen mutado. En la Argentina afecta a 1 de cada 7.000 nacimientos, y se calcula que más de 3.000 personas la padecen en nuestro país, algunos de ellos no diagnosticados. Es de carácter progresivo afectando múltiples órganos, entre ellos el páncreas, el pulmón, senos paranasales, hígado, intestinos, piel, sistema reproductivo y que producen complicaciones infecciosas, compromiso funcional respiratorio, malabsorción, desnutrición, deshidratación, esterilidad y conlleva problemas psicosociales sobre todo en los años de desarrollo madurativo de niños, adolescentes, jóvenes y adultos” explica el Dr. Óscar Rizzo- Especialista en Neumonología, Coordinador del grupo FQ Hospital de Rehabilitación Respiratoria María Ferrer.
“Solo una aproximación multidisciplinaria, puede abarcar este extenso listado de compromisos y enfermedades” señala Rizzo.
Nuevos avances
Esta enfermedad no se puede prevenir, pero sí se puede realizar detección temprana a través del screening neonatal o prueba del talón.
En 2010 Gador inició un proceso de investigación, evaluación y capacitación para el desarrollo de las moléculas y esta primera etapa contó con el apoyo del Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI). Luego invirtió en tecnología y equipamiento para continuar con el desarrollo de la línea como se la conoce actualmente.
En 2021 el laboratorio lanzó un tratamiento que incluye tres moduladores del CFTR (Triple Terapia) para pacientes a partir de los de 6 años y con un peso de 30 kg o más.
“Gracias a los nuevos tratamientos, hemos pasado de una sobrevida que no superaba la adolescencia o juventud, a que los pacientes entren en la adultez con una calidad de vida muy cercana a la población general” destaca Rizzo.
A fines de 2022 el laboratorio amplió la indicación de este producto incluyendo a pacientes a partir de los 6 años sin restricción de peso, lo que le permitió aumentar la cantidad de personas a tratar.
Triple terapia para el tratamiento de la fibrosis quística
“En un seguimiento de más de 50 niños que reciben esta terapia, hemos evidenciado una significativa mejoría de la función pulmonar y una significativa disminución de los niveles de cloro en sudor, prácticamente alcanzan valores muy cercanos a lo normal. También hemos observado un significativo aumento del aspecto nutricional, como así también una disminución de las exacerbaciones respiratorias lo cual se traduce en una reducción de las hospitalizaciones. Todos estos resultados se evidencian al corto tiempo de haber comenzado con el tratamiento” explica el Dr. Alejandro Teper, jefe del Centro Respiratorio Dr. A. Álvarez del Hospital de Niños R. Gutiérrez (pediátrico) MN: 58664.
“La triple terapia para el tratamiento de la FQ debe ser considerada como un “milagro de la ciencia”, que cambió la vida de la gran mayoría de los pacientes que padecen esta enfermedad. Evidencia de ello es que muchos niños que se encontraban en lista de Trasplante Pulmonar, fue factible retirarlos de la misma” señala Teper.
